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1 链霉素治疗肺结核——历史上第一个随机对照临床试验1

1.1 试验方案简介1

1.2 主要结果与结论2

1.3 统计学解读3

Q1.1 临床研究设计的基本原则是什么？3

Q1.2 临床试验中为什么要随机化？3

Q1.3 临床试验中为什么要设立对照组？7

Q1.4 临床试验中为什么要重复？9

1.4 统计学评价9

2 硝酸甘油药膏对绝经后女性骨骼密度与强度的作用——单中心随机对照试验11

2.1 试验方案简介11

2.2 主要结果与结论13

2.3 统计学解读16

Q2.1 什么是偏倚？16

Q2.2 什么是盲法？16

Q2.3 安慰剂的作用是什么？17

Q2.4 临床试验中为什么要分主要指标与次要指标？17

Q2.5 不良事件与不良反应有什么区别？17

Q2.6 两均数比较时如何估计样本量？18

Q2.7 如何对两组均数进行假设检验？18

Q2.8 如何估计两组均数之差的95％可信区间？20

Q2.9 变量变换有什么作用？20

Q2.10 什么是缺失值的LOCF填补法？20

Q2.11 临床试验统计分析报告应该包含哪些主要内容？21

Q2.12 在国际期刊发表临床试验报告有哪些要求？21

2.4 统计学评价23

3 依法利珠单抗治疗斑块状银屑病——多中心随机对照试验25

3.1 试验方案简介25

3.2 主要结果与结论27

3.3 统计学解读30

Q3.1 如何用确切概率法估计总体率的可信区间？30

Q3.2 如何用确切概率法进行组间率的比较？31

Q3.3 如何用确切概率法估计组间率差的可信区间？32

Q3.4 用确切概率法比较两个率时如何估计样本量？32

Q3.5 k:1分配比例对总样本量有何影响？33

Q3.6 什么是Wilcoxon秩和检验？34

Q3.7 什么是分层随机化？35

Q3.8 如何评价和处理中心效应？35

3.4 统计学评价38

4 利莫那班治疗动脉粥样硬化——国际多中心随机对照试验40

4.1 试验方案简介40

4.2 主要结果与结论43

4.3 统计学解读50

Q4.1 什么是方差分析？51

Q4.2 什么是协变量？52

Q4.3 什么是协方差分析？52

Q4.4 如何处理临床试验中的基线？53

Q4.5 如何进行缺失数据的多重填补？53

Q4.6 什么是X2检验？55

Q4.7 什么是交互式语音应答系统？56

Q4.8 什么是MedDRA？57

4.4 统计学评价57

5 二十碳五烯酸与冠脉事件——PROBE设计59

5.1 试验方案简介59

5.2 主要结果与结论61

5.3 统计学解读64

Q5.1 什么是PROBE设计？64

Q5.2 什么是区组随机化？64

Q5.3 什么是生存资料？64

Q5.4 生存资料有哪些常用的分析方法？65

Q5.5 什么是Kaplan-Meier法？65

Q5.6 什么是log-rank检验？65

Q5.7 什么是Cox比例风险模型？65

Q5.8 生存分析如何估计样本量？66

Q5.9 什么是重复测量方差分析？67

Q5.10 什么是多重性问题？68

Q5.11 什么时候需要校正多重性？69

5.4 统计学评价70

6 普萘洛尔治疗急性心肌梗死——临床试验的期中分析72

6.1 试验方案简介72

6.2 主要结果与结论74

6.3 统计学解读75

Q6.1 什么是期中分析？75

Q6.2 为什么期中分析要调整α？76

Q6.3 期中分析时如何调整α？76

Q6.4 什么是Pocock法？76

Q6.5 什么是O'Brien-Fleming法？77

Q6.6 什么是Peto法？77

Q6.7 什么是Lan-DeMets的α消耗函数？77

Q6.8 什么是数据监察委员会？78

Q6.9 数据监察委员会章程包含哪些内容？80

6.4 统计学评价80

7 介入治疗后早期和持续地口服氯吡格雷——加载试验82

7.1 试验方案简介82

7.2 主要结果与结论84

7.3 统计学解读89

Q7.1 什么是加载试验？89

Q7.2 什么是RRR？89

Q7.3 两个率比较时如何估计样本量？90

7.4 统计学评价91

8 普拉格雷与氯吡格雷治疗急性冠脉综合征——多中心随机阳性对照试验93

8.1 试验方案简介93

8.2 主要结果与结论95

8.3 统计学解读99

Q8.1 什么是双盲双模拟？99

Q8.2 什么是Anderson-Gill模型？100

Q8.3 什么是时依Cox比例风险模型？104

8.4 统计学评价105

9 达格列嗪治疗2型糖尿病——多剂量平行对照试验107

9.1 试验方案简介107

9.2 主要结果与结论110

9.3 统计学解读113

Q9.1 如何进行临床试验的剂量筛选？113

Q9.2 如何检验剂量反应关系的总趋势？114

Q9.3 如何确定剂量反应关系评价中的最优剂量？116

Q9.4 什么是logistic回归？119

9.4 统计学评价120

10 扎那米韦治疗A型和B型流感——分析人群的定义122

10.1 试验方案简介122

10.2 主要结果与结论124

10.3 统计学解读125

Q10.1 临床试验中有哪些常用的数据集？125

Q10.2 什么是细菌／病毒阳性分析人群？127

Q10.3 什么是Hodges-Lehmann估计？127

Q10.4 什么是van Elteren检验？128

Q10.5 什么是bootstrap估计？128

10.4 统计学评价129

11 三联抗HIV逆转录病毒治疗——临床等效性试验131

11.1 试验方案简介131

11.2 主要结果与结论133

11.3 统计学解读135

Q11.1 什么是等效性？135

Q11.2 临床等效与生物等效有何区别？135

Q11.3 常用的等效性检验方法有哪些？136

Q11.4 如何确定临床等效性界值？137

Q11.5 如何确定等效性试验所需样本量？138

Q11.6 什么是AUC，如何确定AUC的95％CI？139

11.4 统计学评价139

12 HIV抗病毒治疗中两种监测方案的比较——临床非劣效性试验141

12.1 试验方案简介141

12.2 主要结果与结论142

12.3 统计学解读144

Q12.1 什么是非劣效性临床试验？144

Q12.2 如何确定非劣效性界值？144

Q12.3 常用的非劣效性分析方法有哪些？145

Q12.4 如何确定非劣效性研究所需样本量？146

Q12.5 期中分析的Ⅰ类错误控制方法有哪些？147

12.4 统计学评价148

13 超长效德谷胰岛素与甘精胰岛素治疗1型糖尿病——临床非劣效性试验149

13.1 试验方案简介149

13.2 主要结果与结论151

13.3 统计学解读152

Q13.1 什么是负二项回归？152

Q13.2 什么是post-hoc检验？153

Q13.3 什么是多个终点指标的顺序检验？154

13.4 统计学评价154

14 奈韦拉平联合齐多夫定预防HIV-1母婴传播——三臂自适应非劣效试验156

14.1 试验方案简介156

14.2 主要结果与结论158

14.3 统计学解读161

Q14.1 非劣效是指试验药不比阳性对照药差吗？161

Q14.2 非劣效设计中，α应取0.05还是0.025 ？161

Q14.3 三臂非劣效试验是不是最优的非劣效试验设计？161

Q14.4 非劣效试验的分析应针对ITT人群还是PP人群进行？161

14.4 统计学评价161

15 HD203与依那西普的生物相似性——2×2交叉试验163

15.1 试验方案简介163

15.2 主要结果与结论165

15.3 统计学解读166

Q15.1 什么是交叉设计？166

Q15.2 什么是洗脱期？167

Q15.3 什么是滞后效应？167

Q15.4 交叉设计与平行设计、配对设计的区别？168

Q15.5 交叉设计有哪些条件和优缺点？169

Q15.6 如何分析2×2交叉试验设计的资料？169

Q15.7 交叉设计的样本量如何估计？171

Q15.8 生物制品的生物相似性与化学药品的生物等效性有何区别？174

15.4 统计学评价175

16 氧吸入与丛集性头痛——多阶段重复交叉设计178

16.1 试验方案简介178

16.2 主要结果与结论180

16.3 统计学解读183

Q16.1 什么是多阶段重复交叉设计？183

Q16.2 为什么要采用高阶交叉设计？184

Q16.3 FDA为什么推荐只有两种用药顺序组的高阶交叉设计？186

Q16.4 什么是多水平模型？187

Q16.5 如何分析滞后效应？190

16.4 统计学评价191

17 山楂提取物治疗高血压——4×4交叉设计194

17.1 试验方案简介194

17.2 主要结果与结论196

17.3 统计学解读198

Q17.1 什么是Williams设计？198

Q17.2 4×4交叉设计的资料如何进行统计分析？199

Q17.3 建立剂量反应关系时如何估计样本量？200

17.4 统计学评价201

18 维生素E与前列腺癌风险——2×2析因试验203

18.1 试验方案简介203

18.2 主要结果与结论205

18.3 统计学解读208

Q18.1 什么是析因设计？208

Q18.2 什么是主效应？单独效应？联合效应？208

Q18.3 什么是交互作用？208

Q18.4 什么是相加和相乘交互作用？209

Q18.5 什么是交互作用的阶数？209

Q18.6 析因设计的生存分析资料如何分析？209

Q18.7 如何估计析因设计的生存分析资料的样本含量？210

18.4 统计学评价210

19 利格列汀、二甲双胍与2型糖尿病——2×3析因试验213

19.1 试验方案简介213

19.2 主要结果与结论215

19.3 统计学解读218

Q19.1 什么是不完全析因设计？218

Q19.2 如何分析不完全析因设计资料？218

Q19.3 什么是多重比较的顺序检验程序？219

Q19.4 什么是FWER？219

Q19.5 临床试验中有哪些常用的控制FWER的方法？219

19.4 统计学评价220

20 氨氯地平、阿托伐他汀与高血压及血脂异常——3×5析因试验222

20.1 试验方案简介222

20.2 主要结果与结论224

20.3 统计学解读227

Q20.1 如何对析因设计的资料进行协方差分析？227

Q20.2 进行协方差分析需要具备哪些条件？227

Q20.3 什么是多重比较的逐步向下程序？227

20.4 统计学评价228

21 长春瑞滨和氟尿嘧啶联合治疗晚期乳腺癌——成组序贯临床试验230

21.1 试验方案简介230

21.2 主要结果与结论231

21.3 统计学解读232

Q21.1 什么是成组序贯试验？232

Q21.2 如何进行无对照成组序贯试验设计？233

21.4 统计学评价234

22 除颤器与冠状动脉病变患者的生存期——序贯试验236

22.1 试验方案简介236

22.2 主要结果与结论238

22.3 统计学解读239

Q22.1 序贯试验有哪些设计类型？239

Q22.2 序贯设计后如何进行数据分析？239

22.4 统计学评价240

23 阿西替尼治疗晚期非小细胞肺癌——无对照二阶段试验241

23.1 试验方案简介242

23.2 主要结果与结论243

23.3 统计学解读245

Q23.1 什么是无对照二阶段设计？245

Q23.2 二阶段设计如何估计样本量？247

Q23.3 二阶段设计适用于什么条件？252

Q23.4 二阶段设计需要考虑α校正吗？252

Q23.5 按照二阶段设计的临床试验是否可被批准上市？252

23.4 统计学评价253

24 贝伐单抗联合卡培他滨治疗晚期肝癌——无对照三阶段试验254

24.1 试验方案简介254

24.2 主要结果与结论256

24.3 统计学解读258

Q24.1 什么是三阶段设计？258

Q24.2 Ensign三阶段设计的基本思想是什么？259

Q24.3 如何选择单阶段、二阶段和三阶段设计？265

Q24.4 如何选择Simon的最优设计和Ensign设计？265

24.4 统计学评价266

25 马立马司他治疗转移性乳腺癌——适应性设计267

25.1 试验方案简介267

25.2 主要结果与结论269

25.3 统计学解读272

Q25.1 什么是适应性设计？272

Q25.2 什么时候需要改变分组概率？273

Q25.3 临床试验中有哪些适应性分组方法？274

Q25.4 如何进行样本量再估计？275

Q25.5 什么是两阶段适应性设计？276

Q25.6 什么是分层Cox模型？277

Q25.7 什么是分层log-rank检验？278

25.4 统计学评价279

26 氟维司群与阿那曲唑治疗晚期乳腺癌——剂量筛选的适应性试验282

26.1 试验方案简介282

26.2 主要结果与结论284

26.3 统计学解读287

Q26.1 什么是剂量筛选的适应性设计？288

Q26.2 如何进行Ⅱ／Ⅲ期无缝设计剂量筛选？288

Q26.3 什么是肿瘤病人生存质量“FACT”量表？289

Q26.4 如何考评一个量表使其用于临床试验结果的评价？290

26.4 统计学评价292

27 卡培他滨辅助治疗早期乳腺癌——Bayes适应性设计294

27.1 试验方案简介294

27.2 主要结果与结论296

27.3 统计学解读298

Q27.1 什么是条件把握度？298

Q27.2 什么是预测概率？300

Q27.3 什么是Bayes预测概率？302

Q27.4 何时进行期中分析？302

Q27.5 什么是Wald检验？302

27.4 统计学评价303

28 索拉非尼治疗转移性肾细胞癌——随机撤药试验305

28.1 试验方案简介305

28.2 主要结果与结论306

28.3 统计学解读308

Q28.1 什么是随机撤药试验？308

Q28.2 如何分析随机撤药试验资料？309

Q28.3 如何评价随机撤药试验？309

28.4 统计学：评价309

29 阿立哌唑辅助抗抑郁治疗——随机序贯安慰剂平行对照试验311

29.1 试验方案简介311

29.2 主要结果与结论314

29.3 统计学解读315

Q29.1 什么是序贯安慰剂平行对照设计？315

Q29.2 如何分析序贯安慰剂平行对照试验资料？317

Q29.3 如何评价序贯安慰剂平行对照设计？318

29.4 统计学评价318

30 替卡格雷减少急性冠脉综合征患者的心血管事件——亚组分析320

30.1 试验方案简介320

30.2 主要结果与结论322

30.3 统计学解读328

Q30.1 什么是亚组分析？328

Q30.2 如何正确看待亚组分析的结果？329

Q30.3 进行亚组分析有哪些统计学考虑？330

Q30.4 如何规范报告亚组分析的结果？331

30.4 统计学评价332

31 静注钙／镁减少奥沙利铂诱发的感觉神经毒性——试验的早期终止334

31.1 试验方案简介334

31.2 主要结果与结论336

31.3 统计学解读337

Q31.1 什么时候可以早期终止临床试验？337

Q31.2 早期终止临床试验有哪些优缺点？337

Q31.3 早期终止临床试验有哪些统计学考虑？338

31.4 统计学评价339

32 2型糖尿病患者的健康教育和自我管理程序的有效性——群随机对照试验341

32.1 试验方案简介341

32.2 主要结果与结论342

32.3 统计学解读345

Q32.1 什么是群随机对照试验？345

Q32.2 基于群随机样本的研究如何估计样本量？346

Q32.3 什么是广义估计方程？346

32.4 统计学评价348

33 Vi伤寒疫苗的有效性和安全性——群随机对照试验350

33.1 试验方案简介350

33.2 主要结果与结论352

33.3 统计学解读354

Q33.1 疫苗临床试验的特点是什么？354

Q33.2 疫苗人群试验的研究指标是什么？355

Q33.3 什么样的指标可以作为替代指标？356

Q33.4 基于群随机样本的研究如何估计样本量？357

Q33.5 流行病学调查在疫苗群随机试验中有何作用？357

33.4 统计学评价358

34 氢氟烷抛射剂加压计量吸入器治疗哮喘——器械的临床试验359

34.1 试验方案简介359

34.2 主要结果与结论361

34.3 统计学解读363

Q34.1 什么是医疗器械？363

Q34.2 医疗器械上市前也要进行临床试验吗？364

Q34.3 医疗器械临床试验中有哪些统计学考虑？364

34.4 统计学评价364

35 颈动脉支架术联合栓塞保护性治疗的上市后研究——单组目标值法366

35.1 试验方案简介366

35.2 主要结果与结论367

35.3 统计学解读370

Q35.1 什么是靶值？什么是单组目标值？370

Q35.2 单组目标值试验中如何估计样本量？371

Q35.3 什么时候采用单组设计？372

Q35.4 如何对OPC进行统计推断？373

Q35.5 单组目标设计方法需要注意哪些问题？373

35.4 统计学评价373

36 体外膜肺氧合对严重H1N1甲型流感患者的疗效——非随机对照试验375

36.1 试验方案简介375

36.2 主要结果与结论376

36.3 统计学解读378

Q36.1 什么是个体匹配？378

Q36.2 什么是倾向指数匹配？379

Q36.3 什么是多元匹配法？379

Q36.4 什么是倾向指数分层法？380

Q36.5 什么是倾向指数校正法？380

Q36.6 非随机对照临床试验有哪些统计学考虑？381

Q36.7 发表非随机对照研究有哪些要求？381

36.4 统计学评价383

附录385

附录一 案例原文PubMed文献编号一览表385

附录二 样本量估计方法索引386

附录三 ICH E9：临床试验统计学指导原则387